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    合源生物自主研发BCMA CAR-T新药完成首例受试者给药,上下游研发商业化核心链条形成
    日期:2022-03-25       来源:合源生物


    2022325日,合源生物宣布,公司自主研发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法候选产品HY027完成其在研究者发起的临床试验中的首例受试者给药。该试验由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)淋巴瘤/多发性骨髓瘤诊疗中心主任邱录贵教授作为主要研究者发起,旨在评估HY027治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性及有效性。完成回输给药后,患者状态良好,研究者正在根据临床研究方案对其进行安全性和疗效评估。

     

    HY027是合源生物全自主研发的一款靶向BCMA CAR-T产品,通过采用高度特异性人源化抗BCMA scFv序列,可有效避免抗药抗体产生,结合国际领先的生产制造工艺和质量控制体系,有望为复发/难治多发性骨髓瘤等患者群体带来快速、深入且持久的治疗效果。在前期的体外和动物实验中,HY027展现出优异的抗肿瘤活性和存续性。

     

    中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)淋巴瘤/多发性骨髓瘤诊疗中心主任邱录贵教授表示:

     

    “复发/难治多发性骨髓瘤的治疗一直是临床治疗中的一大难点,CAR-T疗法成为近几年复发/难治多发性骨髓瘤研究的热点话题,BCMA靶点是其中聚焦最多的靶点。期待合源生物自主研发的靶向BCMA CAR-T产品通过差异化的改善策略,增强CAR-T细胞疗法有效性和应用性,进一步改善多发性骨髓瘤患者预后?!?span lang="EN-US">

     

    合源生物CSO周立博士表示:

     

    “靶向BCMA的差异化CAR-T产品开发是公司的整体重要研发布局之一,在团队的共同努力下,随着首例受试者的成功回输,研发中心完成了CAR-T等多类型免疫细胞治疗药物的研发核心能力建设,并深入和聚焦布局CAR技术平台、基因编辑技术平台和iPSCs技术平台,不断促进多种技术平台的协同效应,推动技术创新,以临床需求为导向,持续输出覆盖血液肿瘤、实体肿瘤等疾病领域的差异化自体型、通用型管线产品,力争让患者早日用上安全、有效和可负担的产品?!?span lang="EN-US">

     

    合源生物CEO吕璐璐博士表示:

     

    HY027的成功回输,体现了公司涵盖抗体筛选、载体构建、CAR-T设计、临床前研究、工艺开发、质量体系建设、临床研究开展等上游研发能力的建设,与公司业已稳步推进的CAR-T商业化生产体系对接,逐步完成从上游研发到商业化的全流程核心能力链条。目前,公司核心产品CNCT19细胞注射液注册临床稳步推进,已进入新药申报准备阶段。后续公司将继续通过自主研发以及与国内一流院所的紧密合作,进一步拓宽研发管线,逐步实现管线产品的平台化输出,争取在血液肿瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病等领域完成新的突破,帮助更多患者早日从免疫细胞治疗中获益?!?span lang="EN-US">

     

    关于HY027

     

    HY027是一款在研的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的自体CAR-T疗法候选产品,是以抗BCMA人源化 scFv为胞外肿瘤抗原识别区域,以4-1BB为胞内共刺激信号的二代CAR-T结构。目前,由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 淋巴瘤/多发性骨髓瘤诊疗中心主任邱录贵教授作为主要研究者发起的临床试验正在进行中,试验将主要评估HY027在治疗复发/难治多发性骨髓瘤中的安全性和有效性。

     

    关于多发性骨髓瘤(MM

     

    多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)是第二常见的血液系统恶性肿瘤,据2018 GLOBOCAN统计,全球每年新增MM患者约16万名,其中中国每年新增患者约2万名[1],且呈逐年上升趋势。MM患者临床表现为终端分化的骨髓浆细胞的恶性扩增,同时导致体内产生大量的病理性免疫球蛋白。过度分泌的免疫球蛋白以及不受控制的浆细胞可以引起患者的终末器官的损伤,疾病的进展最终会导致患者的死亡。免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体药物是当前治疗MM的主要药物,尽管这些药物的使用显著延长了患者的生存,但是MM仍然无法治愈,且患者反复复发,最终发展为复发难治性MM。针对复发难治性MM,目前缺乏有效的治疗药物,预后较差,存在较大的未满足临床需求。

     

    关于合源生物

     

    合源生物创立于20186月,是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业,深度合作国家一流院所与临床研究中心,构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系,专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化,致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

     

    公司首个核心产品CNCT19细胞注射液是具有自主知识产权的靶向CD19CAR-T细胞治疗产品,于20191129日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可,分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验(受理号:CXSL1800106)和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验(受理号:CXSL1800107)。目前,两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段,并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD),有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

     

    公司坚持以满足临床需求为导向,通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系,为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品,持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线,覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外,公司具有世界一流研发技术平台,工艺开发平台,质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明专利,入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。

     

    [1],Jiangmei Liu, etc. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006-2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol. 2019 Dec 10;12(1):136.



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